瓷娃娃、熊猫宝宝、蓝嘴唇、牵线木偶人……这些听上去十分可爱的名称，却是一些罕见病的代名词。由于疾病种类多、发病率极低、临床研究少、缺乏有效诊断和治疗手段，罕见病成为世界各国共同面临的医学难题。

每一名（试读）...