近年来，我国对于罕见病的重视日益提高，先后发布两批《罕见病目录》，加速罕见病用药审评审批，并将多种罕见病用药纳入药品目录，多措并举推动罕见病药物可及。然而，依旧有许多罕见病患者面临着“用药难”的困境，（试读）...